《科创板日报》8月9日讯，苏州爱科百发总经理吕贺军是一位资深制药人，近年来投身AI领域。在近期举办的第九届生物药工艺发展大会上，他回忆起数年前的一段经历。当时，合作方利用AI筛选出的首批候选分子，大多一眼便知是“无效产物”，无法推进后续研发。吕贺军感慨，随着大模型底层技术的迭代和算法数据的突破，此类情况在当下的AI药物研发中已几乎绝迹。
AI为药物研发按下“加速键”已成为行业共识。过去，药物发现往往依赖海量试错，周期冗长且失败率高。如今，AI能挖掘文献与数据库中的隐性关联，快速锁定靶点，生成潜在分子结构，并对活性、毒性等进行预判，大幅缩减了实际合成的化合物数量。当前，AI正深入研发腹地，玩家也从传统药企扩展至算法公司、算力巨头及数据服务商。
摩根士丹利在《跨越分子：2026年是人工智能药物发现的成败之年》报告中指出，化学模型是研发的“加速器”，而生物模型的发展水平决定了AI制药的价值上限。前者解决“如何高效开发药物”，后者则聚焦“能开发什么药物”。这一观点抛出了一个现实命题：AI如何从“用了AI”真正跨越到“被AI改变”？
那些被改变的时刻
坐落于苏州的镁伽科技，其自研的新一代生命科学智慧实验室——镁伽鲲鹏实验室，即便在无人值守情况下也能如常运转。该实验室已迭代至3.0版本，目前正开发4.0版本。依托该系统，镁伽科技团队开展抗体药研发时，仅耗时4个月便完成了18个靶点共计56轮干湿实验闭环迭代，工作量抵得上传统模式下四五十名科研人员三四年的产出。
镁伽科技联合创始人兼高级副总裁张琰举例称，凭借智能闭环系统，AI先输出初始培养基配方与培养条件，经多轮高通量筛选得到稳定可复现的方案，进而解决类器官培养难题。“AI在器官培养方面的价值相较于人类提高了很多倍，即便是国家级实验室的博士和博士后可能折腾两三年都难以摸清，当然他们也为AI输出了很多宝贵的阴性数据。”张琰说道。
作为“全球AI药物递送第一股”剂泰科技的联合创始人兼首席运营官，王文首对AI在研发中的参与度有着切身体会。“无数的例子证明了，通过AI应用，可以把药物早期的开发周期从三四年压缩至一两年，研发成本大幅下降。行业思维也随之转变，以前AI可能还被视为一种可选工具，现在则变成了必选基础设施。若药物研发缺少AI参与，研究者甚至会担忧做出来的分子是否具备竞争力。”
日前，剂泰科技宣布自研的AiTEM人工智能制剂创新平台将在恒瑞医药完成本地化部署，以提速该公司药物制剂的配方开发。此前，AiTEM平台的价值已在剂泰科技自研新药MTS004上得到验证，其将临床前制剂优化周期从行业平均的1至2年大幅缩短至3个月以内，项目从立项推进至完成III期临床试验，全程仅耗费38个月。
然而，各家企业对于AI在新药研发链条中的定位理解不一。部分AI原生企业将AI置于研发底层核心，试图重构从靶点发现到临床开发的完整链条；平台型企业更偏向充当产业基础设施供给方，对外输出模型、算力及自动化实验闭环；而部分企业则将AI定位为局部效率工具，仅用于缩短周期或压缩试错成本，核心研发决策仍沿袭成熟体系。
百奥赛图董事长兼CEO沈月雷指出，AI确实加速了研发全流程，但现阶段公司还不能用它来做预测。因为动物体内存在天然筛选机制，部分B细胞会因抗体随机与其他蛋白发生非特异性结合而凋亡。因此，百奥赛图现阶段仍主要沿用传统路径，依托小鼠产生抗体、表达、验证后再推至临床。据悉，百奥赛图已完成AI驱动抗体药物研发平台的本地化部署，并与核心业务“千鼠万抗”业务打通协同，未来有望帮助全球药企从分子库中快速筛选出高成药潜力分子。
仍受限于生物模型
AI赋能药物研发的上半场，在单点环节已交出成绩单，但技术确定性与医学不确定性始终存在难以弥合的鸿沟，这也束缚了AI应用潜力的进一步释放。
具体来看，医学本质上是面向繁复多变、个体差异显著的动态生命体系，充满不可预知性。而现下的AI技术，尤其是深度学习，更擅长在规则明确、逻辑清晰的场景中生成规律。
百英生物高级副总裁史雷表示：“生物学领域存在海量未知的可能性，体系庞大且复杂，远超想象。当前AI对药物研发最直观的赋能，主要集中在分子筛选与优化环节，而主要的瓶颈仍集中在更早的靶点发现，以及后期的临床转化等阶段。”
站在投资人角度，启明创投副总裁黄硕也表达了相同观点：“药物靶点的发现有着非常复杂的逻辑，这是很基础的研究，而这种源头上的研究没办法一开始就上人体进行临床验证，整个体系是非常割裂的。如果在研发源头出现偏差，后期才暴露问题，代价很大。业内正把AI计算工具往上游推进，但还有很长一段路要走。”
有数据显示，目前具备成药潜力的药物靶点约有3000至5000个，而已获批上市的药物对应的仅约500个靶点，这意味着八成至九成的靶点未得到开发和挖掘。吕贺军直言：“现在虽然有大模型，但它的转化率预测性还不够好，所以就造成了从靶点到人体临床试验的‘死亡之谷’，这是一个很大的问题。”
模型的可解释性不足也在一定程度上制约着AI药物的最终成药率。截至目前，全球尚无一款由AI全程主导设计的药物获批上市，仅少数项目推进至三期临床阶段。此前有药企人士表示，生物模型在AI制药中发挥着不可或缺的作用，主要作用于临床前研发的早期和后期关键决策节点，但现阶段整体发展还不够成熟，这也导致AIDD（人工智能药物发现）目前占全球药物的比重依然不高。
相关资料显示，AI制药的技术体系主要由化学模型与生物模型共同构成。前者立足于带有物理边界约束的分子表征体系，借助构效关系、药代动力学等可快速获取的反馈数据，更适配药物研发过程中工作量密集的环节。后者则需要整合基因组、转录组、表型筛选等多源异构数据，数据获取周期长，价值更具颠覆性，验证难度也相应更高。
复宏汉霖的AIDD负责人杨馨怡认为，AI现阶段是给的小惊喜不断，但是大惊喜没有。她谈到，药物研发的一些环节以往比较依赖科研人员积累的经验，而AI在化学模型上可以发挥的空间大得多，能够探索出人工设计难以触及的结构方向，时常会带来意料之外的收获。不过，要是寄望AI一举诞生颠覆性的成果，并不现实。
市场分析认为，未来，AI应用于药物研发会将聚焦生物学基础模型与多模态技术的深度落地与场景化应用。未来行业的突破点，将不再是单一算法的优化，而是通过多模态技术整合基因、蛋白等多维度数据，结合生物学基础模型的迭代升级，实现更精准的靶点预测和成药性评估，进而提升新药研发全流程的效率。