鼓狮财经9月18日讯，过去两年，AI制药在研发前端展现出显著优势，算法迭代、BD交易及估值融资推进迅速。然而，临床验证、数据打通、复合人才及监管完善等决定药物最终能否落地的关键环节，仍面临较长周期的积累挑战。在2026张江药谷大会暨上海国际生物医药产业周上，这一“节奏错位”成为行业焦点。尽管专家指出AI在早期安全性预测和分子生成效率上已有提升，且产业界正推动数据标准化和干湿闭环落地，但能否真正提升临床成功率，仍是行业亟待回答的难题。
临床成功率尚待验证。西湖大学及西湖实验室联合研发的盐酸伊司特韦片近期获批上市，成为国内首款依托AI辅助研发成功上市的新药。而完全由AI驱动研发的药物中，进度最快的是英矽智能的Rentosertib，该药物已进入III期临床，预计2029年读出数据。作为全球首个由AI完成靶点发现与分子设计的候选药物，针对特发性肺纤维化（IPF），英矽智能联席CEO任峰向记者介绍，AI在研发前端具备降本增效作用：将候选药物推进至PCC确认平均仅需12至18个月，而传统方式约需4.5年。以Rentosertib为例，合成78个分子耗时1.5年、投入260万美元，传统方式则需4.5年及数千万至上亿美元。
效率提升之外，决定AI制药能否成立的核心在于临床成功率。任峰坦言，目前尚无数据证明AI开发的药物能提高临床成功率，主要因为临床验证周期极长，至今未有AI药物走完全程获批上市。中邮证券研报引用国外研究显示，AI虽极大加速了临床一期进程并将成功率从40%-65%提升至80%-90%，但在二期及后续阶段表现尚未显现差异。不过，BD交易的活跃已从市场端验证了AI制药平台的商业价值。英矽智能年内已与礼来、SK生物制药等达成多项授权合作，合约总价值近70亿美元，公司正利用BD收入培育自有管线，探索商业模式转型。
当前制约行业发展的关键“卡点”何在？和黄医药高级副总裁唐飞指出，“信任”是核心障碍，包括研发人员对被取代的担忧、科学家对全新靶点数据的质疑，以及对AI输出结果（如幻觉问题）的信任危机。深势科技张鹏认为，底层模型需提升，且科研人员需通过“干湿闭环”系统验证计算流程，目前行业尚缺乏成熟、可规模化的解决方案。上海医药田正隆则强调了同质化与数据孤岛问题，指出依赖开源模型会导致答案趋同，且药企不愿分享失败数据，限制了模型的迭代。此外，人才瓶颈和合成工程也被反复提及。任峰表示，核心制约是既懂AI又懂制药的复合型人才稀缺；张鹏补充，最紧缺的岗位是能将AI分子送入实验验证并反馈数据的“AI科学家”。合成可行性也被低估，张鹏认为大分子的合成在高通量上更具优势。
AI制药热度不减，互联网巨头加速入场。任峰表示，Google、字节跳动、阿里巴巴均在布局，创业企业投融资火热，如字节跳动分拆的Anew Labs完成2.9亿美元融资。互联网大厂与专业AI公司的角色不同：大厂构建平台壁垒，而像深势科技这样的赋能者则帮助药企建立干湿闭环体系。张鹏预测，未来所有制药企业都将拥有自己的“AI科学家”。
生态建设是突破瓶颈的关键。上海闵行区依托密集的临床资源、高校科研及产业政策，致力于构建从基础研究到临床转化的完整生态。任峰展望，行业的关键转折点将是“真正由AI主导发现的药物在临床三期获得成功”，他将其称为AI制药的“DeepSeek时刻”。预计未来3至5年，AI主导的药物获批或三期成功，将为行业注入强心针，推动AI制药蓬勃发展。