PepGen Inc. (NASDAQ: PEPG) 于2025年9月25日震撼宣布,其针对1型强直性肌营养不良症(DM1)的FREEDOM-DM1一期临床试验取得突破性进展,研究成果远超预期,股价应声飙升逾114%,创下历史新高。这一里程碑式的突破不仅彰显了PepGen在基因治疗领域的领先地位,更将为全球数百万DM1患者带来前所未有的希望。
试验数据显示,在15毫克/千克剂量的PGN-EDODM1治疗方案下,患者平均剪接校正率高达53.7%,这一结果显著超越了此前所有相关研究的报告数据,为DM1治疗领域树立了新的标杆。尤为令人振奋的是,在最高剂量组中,所有患者均展现出积极的治疗反应,且整个试验过程中未观察到任何严重不良事件,安全性数据表现优异,为后续更大规模临床试验奠定了坚实基础。
为加速推进DM1项目的研发进程,PepGen宣布以每股3.20美元的价格成功公开发行3125万股股票,总募资额高达1亿美元。这笔资金将专项用于支持DM1项目的进一步开发,包括扩大临床试验规模、优化治疗方案以及加速产品上市进程,旨在将这一革命性疗法早日带给全球患者。
此次FREEDOM-DM1临床试验的圆满成功,不仅验证了PepGen创新疗法的巨大潜力,更彰显了该公司在基因治疗领域的卓越实力和前瞻视野。随着募资计划的顺利实施,PepGen正朝着成为全球领先的基因治疗企业的目标稳步迈进,未来可期。